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*16:45JST アンジェス Research Memo（1）：国内初の遺伝子治療薬に向けてHGF遺伝子治療薬の条件及び期限付承認が了承 ■要約 アンジェス<4563>は、1999年に設立された大阪大学発の創薬ベンチャー。遺伝子医薬に特化した開発を進めており、将来的に「遺伝子医薬のグローバルリーダー」になることを目標にしている。ビジネスモデルは、新薬候補品を開発し、販売パートナーとの販売権許諾契約によって得られる契約一時金や、開発の進捗状況等によって得られるマイルストーン収益、上市後の製品売上高にかかるロイヤリティ収入を獲得するモデルとなる。 1. 重症虚血肢向けHGF遺伝子治療薬の販売承認について 主力パイプラインであるHGF遺伝子治療薬が、2019年2月に厚生労働省の薬事・食品衛生審議会　再生医療等製品・生物由来技術部会にて審議され、条件及び期限付製造販売の承認が了承された。正式に承認されれば国内では初の遺伝子治療薬となる。承認後5年以内を期限として、同治療薬を投与した症例全例を対象に市販後調査を行い、有効性や安全性を検証した後に再度承認申請し、問題がなければ本承認の流れとなる。今後、正式に承認を取得すれば販売パートナーの田辺三菱製薬<4508>を通じて販売される。なお、承認取得によるマイルストーン収入及び販売開始に伴うロイヤリティ収入が発生するが、2019年12月期の業績計画にはいずれも織り込んだ数字となっている。また、2019年2月にイスラエルのKamadaとイスラエルを対象国とした導出（独占的販売権許諾）に関する基本合意書を締結しており、今後、イスラエルでも販売承認が得られ次第、Kamadaを通じて販売を開始することになる。なお、米国での臨床試験開始に向けたFDAとの協議についても準備ができ次第開始する意向だ。 2. その他開発パイプラインの動向 その他のパイプラインについては前回レポート時点（2018年12月）から特に大きな変化はない。米国で開発を進めている椎間板性腰痛症治療薬については第1b相臨床試験を、オーストラリアで開発を進めている高血圧DNAワクチンについては第1/2相臨床試験をそれぞれ進めている状況にある。いずれも終了見込みは2020年以降となり、安全性と有効性が確認されればライセンスアウト交渉を開始する予定にしている。その他、米Vicalと共同開発を進めている慢性B型肝炎治療用ワクチンについても、現在の動物実験の結果を見て、今後の方針を決めていくことにしている。 3. 業績動向 2018年12月期の事業収益は前期比67.1%増の610百万円、営業損失は3,065百万円（前期は3,288百万円の損失）となった。ムコ多糖症6型治療薬「ナグラザイム®」の販売増と研究開発事業収入227百万円（前期は0.1百万円）の計上が増収要因となった。また、営業損失も研究開発費の減少（前期比60百万減）や研究開発事業収入の計上により、前期比で223百万円縮小した。 2019年12月期は事業収益で前期比45.1%減の335百万円、営業損失で2,800百万円を見込んでいる。HGF遺伝子治療薬の国内でのマイルストーン収入や販売ロイヤリティ収入が見込まれるものの、「ナグラザイム®」の製造販売承認及び販売の承継（2019年3月末）による販売減や前期に計上した研究開発事業収入がなくなることが減収要因となる。また、費用面ではHGF遺伝子治療薬の国内における市販後調査費用等の発生で販管費は増加するものの、研究開発費が減少する見通しで、結果、営業損失は前期比265百万円縮小する見通しとなっている。 4. 財務状況 2018年12月期末の現金及び預金残高は新株予約権の行使が順調に進んだことから、前期末比4,637百万円増加の5,784百万円となった。2019年に入ってからも3月12日までに400万株が行使され、3,885百万円を調達している。未行使分の新株予約権は4.94万個（494万株相当）で、現在の株価水準（1,100円）で行使されたと仮定すれば、残り約50億円を調達できることになる。同社は今回調達する資金を、開発パイプライン拡充（53億円）やHGF遺伝子治療薬の市販後調査（11.5億）等に充当する予定にしている。 ■Key Points ・大阪大学発のバイオベンチャーで、遺伝子医薬に特化した開発を進める ・HGF遺伝子治療薬が国内で条件・期限付販売承認を取得 ・新株予約権の行使により調達した資金で、開発パイプラインの拡充を進めていく方針 （執筆：フィスコ客員アナリスト　佐藤　譲） 《SF》