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*13:01JST Ｃｈｏｒｄｉａ Research Memo（1）：ブロックバスター候補になりうる抗がん薬の開発を進めるバイオベンチャー ■要約 Chordia Therapeutics<190A>は、武田薬品工業<4502>からスピンアウトした創薬研究者が創業したバイオベンチャーで、低分子化合物の抗がん薬に特化した開発を行っている。探索研究から臨床研究までをコアビジネスとし、国内では提携戦略により製造・販売まで自社で行い、海外ではライセンスアウトすることで早期収益化を目指している。2024年6月に東京証券取引所グロース市場に株式上場した。 1. 開発パイプラインの状況 現在の開発パイプラインは5つあり、このうちリードパイプラインであるCLK阻害薬CTX-712（以下、CTX-712）は血液がん（2次治療以降の急性骨髄性白血病（AML））を対象とした第1/2相臨床試験を米国で実施している（現在は第1相パート）。mRNA※生成過程において過剰なストレスを与えることによってがん細胞を死滅させる新しい作用機序の低分子化合物であり、日本で実施した第1相臨床試験では既に承認申請している治療薬と同水準の安全性及び有効性が確認されている。同社は2024年内に米国でオーファンドラッグ申請を行い、2025年後半に第1相パートの中間成績を発表できる見通しだ。第2相パートは米国と日本で実施し、順調に進めば2026年末に臨床試験データを取得し、2026～2028年に迅速承認制度を活用して販売承認申請を目指す。2次治療以降のAML治療薬の潜在市場規模は2,000〜4,000億円と同社では試算しており、同適応症で開発に成功すればAML1次治療やその他のがん種へと適応拡大を進め、製品価値の最大化を図る。 ※ RNA（Ribonucleic acid）はリボ核酸の略で、遺伝子であるDNAからタンパク質を生成するために必要な物質。ゲノムDNAから転写されたメッセンジャーRNA（mRNA）、タンパク質合成時に利用されるトランスファーRNA（tRNA）などがある 2. 業績動向 2024年8月期の業績は、事業収益の計上がなく（前期はMALT1阻害薬CTX-177のライセンス供与先である小野薬品工業<4528>からのマイルストン収入2,500百万円を計上）、経常損失は1,824百万円（前期は225百万円の利益）となった。2025年8月期も現時点では事業収益の計上を見込んでおらず、経常損失はCTX-712の臨床試験費用増加により2,378百万円と拡大する見通しだ。2024年8月末時点の現金及び預金は4,329百万円と2年近い事業活動資金を保有しているが、当面は先行投資が続くため開発資金が必要になれば株式市場から調達していくことになる。同社では少なくとも1年分の事業活動資金を確保しておきたい意向を持っている。 3. 今後の事業方針 同社は「日本発の研究開発型の製薬会社になる」ことを2030年ビジョンとして掲げている。医薬品製造に関してはシオノギファーマ(株)と、国内における流通・販促活動についてはメディパルホールディングス<7459>と2022年に業務提携の基本合意を締結するなど体制整備を進めている。海外市場はライセンスアウトにより早期収益化を目指す戦略で2020年に小野薬品工業に導出したCTX-177は、現在米国で再発・難治性リンパ腫を対象とした第1相臨床試験が行われている。残り3つのパイプラインについても臨床試験前段階での早期導出も検討し、当面はCTX-712の開発にリソースを集中することで早期収益化を目指す考えだ。 ■Key Points ・武田薬品工業からスピンアウトし、低分子化合物の抗がん薬に特化した開発を進める ・CTX-712は2次治療以降の急性骨髄性白血病を対象とした臨床試験を米国で実施中、2026～2028年頃の販売承認申請を目指す ・MALT1阻害薬は小野薬品工業に最大500億円超の条件で導出済み ・CTX-712の価値最大化に向けリソースを集中投下し、早期収益化を目指す （執筆：フィスコ客員アナリスト　佐藤　譲） 《MY》

*15:13JST Chordia Therapeutics---24年8月期CTX-712を中心にパイプラインの研究開発が順調 Chordia Therapeutics<190A>は11日、2024年8月期決算を発表した。事業収益は該当なし（前期は25.00億円の事業収益）、営業損失が18.01億円（同2.12億円の利益）、経常損失が18.24億円（同2.25億円の利益）、当期純損失が18.27億円（同2.23億円の利益）となった。 当年度においては、CLK阻害薬CTX-712（以下、CTX-712）を中心としたパイプラインの研究開発は順調に進捗している。 CTX-712については、新型コロナウイルス感染症への対応が継続している中においても、臨床試験実施期間の協力のもとで患者登録を継続したことで、日本における第1相臨床試験の症例登録（固形がん46例、血液がん14例、合計60例）を完了させることが出来た。日本における第1相臨床試験の結果として、2024年4月に開催された米国がん学会において2023年11月時点までの第1相臨床試験の安全性、有効性、ゲノム情報、薬物動態に関して、46例の固形がん、及び14例の血液がんの結果を報告した。卵巣がん、血液がんにおいてCTX-712が有効であることを示すことができた。また、米国における血液がんでの第1/2相臨床試験についても順調に推移しており、2024年8月末時点においては20例への投与を完了しており、更なる試験の進捗に向けた活動を行っている。MALT1阻害薬CTX-177（以下、CTX-177）については、2020年12月に小野薬品工業<4528>と締結したライセンス契約に基づき、小野薬品工業が米国において再発または難治性の非ホジキンリンパ腫もしくは慢性リンパ性白血病の患者を対象に第1相臨床試験を実施している。また対外発表としては、2024年6月での米国臨床腫瘍学会においては、第1相臨床試験の概要を小野薬品工業株式会社から発表された。現在非臨床段階にあるCDK12阻害薬CTX-439（以下、CTX-439）については、臨床試験開始に向けての安全性試験や治験原薬の製造を終え、現在次のフェーズの準備を進めている。 特許については、CTX-712の物質特許では、2カ国で追加登録されて、現在51カ国で登録済み、CTX-177の物質特許では、5カ国で追加登録されて、現在11カ国で登録済み、CTX-439の物質特許では、1カ国および1地域で追加登録されて、現在4カ国および1地域で登録済み、GCN2阻害薬（以下、GCN2）の物質特許では、現在6カ国で登録済みとなっている。また、CTX-712に関しては、固形がんにおけるバイオマーカー特許（WO2023/190967）が公開されたことに加え、2024年1月に新たな特許出願を行っている。 2025年8月期通期の業績予想については、事業収益は計上なし、営業損失が24.34億円、経常損失が23.78億円、当期純損失が23.80億円を見込んでいる。 《AK》

*16:27JST Ｃｈｏｒｄｉａ　Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ---日本スタートアップ大賞2024において文部科学大臣賞を受賞 Ｃｈｏｒｄｉａ　Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ<190A>は23日、「日本スタートアップ大賞 2024」表彰式において、大学発スタートアップとして研究成果の事業化に対する寄与などに関し、評価の高い企業に付与される文部科学大臣賞を受賞したことを発表。 同社は、大手企業から独立したスタートアップとして、京都大学と宮崎大学が発見したアカデミアシーズを基盤に、AMED及び官民ファンドiCAPの支援を得て、新規抗がん薬の開発を進めている。2020年には、開発したMALT1阻害薬CTX-177（ONO-7018）を小野薬品工業<4528>に大型導出し、8億円の契約一時金と25億円の開発一時金を受領した。また、今後の開発進捗と売上高に応じたマイルストンとして最大496億円、世界中の売上高に基づく1桁後半から2桁前半の段階的ロイヤリティを受け取る権利を有している。同社は、産官学連携の研究を通じて、新規抗がん薬の創出を目指し、まだ十分な治療薬がないがん患者に対する医療改革を推進し、日本の創薬エコシステムへの貢献を目指している。 《SO》