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*15:49JST アンジェス Research Memo（9）：遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す ■今後の成長戦略 アンジェス<4563>は経営理念として、「治療法がない疾病分野や難病・希少疾患などを対象にした革新的な遺伝子医薬の開発・実用化を通じて、人々の健康と希望にあふれた暮らしの実現に貢献する」ことを掲げ、長期ビジョンとして「遺伝子医薬のグローバルリーダー」になることを目指している。 黒字化の時期に関しては、開発パイプラインの進捗状況次第となる。特に、米国でHGF遺伝子治療用製品の開発に成功した場合には、数十億円規模のマイルストーン収入（既に受領した契約一時金含む）が得られる見通しとなっているため、その動向には注目しておきたい。また、椎間板性腰痛症を対象としたNF-κBデコイオリゴDNAについても臨床試験の良好な結果を受け、ライセンス契約の可能性が出てきている。Emendoを子会社化したことで中期的に研究開発費の増加が予想されるが、Emendoが開発を進めるパイプライン導出の可能性や、先進的なゲノム編集ツール「OMNI Platform」のライセンスフィーを獲得できる可能性も出てきている。 今後の成長戦略としては、グローバル化に向けた組織強化や人財育成、並びに技術プラットフォームの深化と拡大に取り組みながら、1)「コラテジェン(R)」の製品価値最大化、2)パイプラインの継続的拡大、3)グローバル展開の推進、4)希少遺伝性疾患への取り組み強化などに注力し、企業価値の向上を目指していく方針だ。今回、「ゾキンヴィ」の国内での独占的販売契約を締結したこともこうした成長戦略の一つとなる。今後は遺伝子治療薬の開発と合わせて、スクリーニング検査事業も行うことで、希少遺伝性疾患領域での新たな開発品候補を見出し、効果的な開発を進めていくことも可能になると見られ、今後の動向が注目される。 （執筆：フィスコ客員アナリスト　佐藤　譲） 《SI》