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*12:54JST アンジェス Research Memo（4）：早老症治療剤「ゾキンヴィ」の製造販売承認を取得、2024年夏以降販売開始へ ■主要開発パイプラインの動向 1. ゾキンヴィ アンジェス<4563>は、アイガーと国内における独占販売契約を締結したHGPS及びプロセシング不全性PL治療剤「ゾキンヴィ」について、2024年1月に厚生労働省より製造販売承認を取得したと発表した。今後、薬価収載の手続きを進め同年夏以降に販売を開始できる見通しだ。薬価については今後、当局と協議を行いながら決定される見込みだが、米国では患者1人当たりの年間治療費が約1.8億円かかっていることから、米国の薬価と大きく変わらない水準で落ち着くものと弊社では見ている。 乳児早老症ともいわれるHGPSはLMNA遺伝子の突然変異により、ファルネシル化※された変異タンパク質であるプロジェリンが生成されることによって発症し、平均寿命は14.5歳と報告されている致死性の高い疾患である。また、プロセシング不全性PLはLMNAやZMPSTE24遺伝子の変異によりプロジェリンに類似したファルネシル化タンパク質を生成し老化を促進する。「ゾキンヴィ」は、核膜と強固な結合を形成するファルネシル化した変異タンパク質（核の不安定化と早期老化を惹起）の蓄積を阻害する作用を持ち、HGPS患者の死亡率を72%減少させ、平均生存期間を4年程度延長させるというデータもある。安全性については、多くの患者が10年以上にわたって「ゾキンヴィ」治療を継続しており、副作用も嘔吐や下痢、悪心等その大半が軽度または中等度のものである。 ※タンパク質に行われる修飾の一種。ファルネシル化酵素により、タンパク質の末端には疎水性のプレニル基が結合する。末端が疎水性になったタンパク質は、その疎水性の部分を細胞膜内に挿入するため、タンパク質は細胞膜（細胞の内側）につなぎ留められる。つまり、ファルネシル化されたタンパク質は、細胞の内側の細胞膜上に存在するようになる。 売上規模に関しては薬価と投与患者数（国内で数名程度）で決まるが、年間数億円規模になると弊社では見ており、一定の利益貢献が期待される。また、将来的には「ゾキンヴィ」の作用機序で治療が期待できる遺伝性疾患の研究についても進める意向である。 （執筆：フィスコ客員アナリスト　佐藤　譲） 《AS》