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*12:41JST アンジェス Research Memo（1）：希少遺伝性疾患に関わる創薬から検査サービスまで事業領域の拡大を進める ■要約 アンジェス<4563>は、1999年に設立された大阪大学発のバイオベンチャーで、長期ビジョンとして「遺伝子医薬のグローバルリーダー」になることを目指している。新薬候補品を開発し、販売パートナーとの販売権許諾契約によって得られる契約一時金や、開発の進捗状況等によって得られるマイルストーン収入、上市後の製品売上高にかかるロイヤリティ収入を獲得するビジネスモデルである。2020年12月に米国で先進ゲノム編集技術の開発を行うEmendoBio Inc.（以下、Emendo）を子会社化したほか、2021年4月には国内で希少遺伝性疾患を対象としたオプショナルスクリーニング検査を行う衛生検査所アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（以下、ACRL）を設立した。 1. 希少遺伝性疾患の検査領域を拡大 同社はACLRにて希少遺伝性疾患に関する新生児向けオプショナルスクリーニング検査を受託しているが、2023年冬からは新たに確定診断となる遺伝学的検査サービスの受託も開始する。対象疾患はスクリーニング検査を実施している9疾患※1に加えて、2024年春からは現在販売承認申請中の「ゾキンヴィ」※2の対象疾患であるHGPS※3及びプロセシング不全性のPL※3も対象に加えるべく準備を進めている。また、ACRLでは現在(一社)希少疾患の医療と研究を推進する会（以下、CReARID（クレアリッド））を通じて、年間約1万件のスクリーニング検査を受託しているが、2024年4月より新たに自治体や医療機関等からの受託に備え、問い合わせ窓口を設置した。既に、複数の自治体等から要請を受けているようで、2024年12月期以降は検査事業の収益化が期待される。 ※1 ムコ多糖症I型、II型、IVA型、VI型、ポンペ病、ファブリー病（男児のみ）、副腎白質ジストロフィー（男児のみ）、脊髄性筋萎縮症、重症複合免疫不全症の9疾患。 ※2 HGPS（ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群）の死亡リスク低減、プロセシング不全性早老性PL（プロジェロイド・ラミノパチー）の治療薬として、2020年11月に米国、その後欧州でも承認された。臨床試験の結果ではHGPS患者において死亡率を60%減少に成功し、平均生存期間を2.5年延長させることができたとしている。開発元は米メルクで、米Eiger Bio Pharmaceuticals Inc.（以下、アイガー）がメルクから全世界での独占的権利を取得し、2022年5月に同社がアイガーと国内における独占販売権契約を締結した。 ※3 HGPSやPLは遺伝子の突然変異により発症し、平均14.5歳までに心臓病（動脈硬化症）で死亡するのが一般的とされる。病気の症状としては深刻な成長障害、強皮症に似た皮膚、全身性脂肪性筋萎縮症、脱毛症、骨格形成不全、心血管系の衰えを伴う全身性動脈硬化の促進、衰弱性の脳卒中が含まれる。世界の患者数は600人程度で、日本でも難病指定されており、数名程度の患者が確認されている。 2. 主な開発パイプラインの動向 同社は、2023年5月に国内で「コラテジェン®」と「ゾキンヴィ」の製造販売承認申請を行った。いずれも2024年前半に承認される可能性がある。「コラテジェン®」は慢性動脈閉塞症の潰瘍改善の効能効果で2019年3月に条件及び期限付きで承認され、市販後調査を経て条件解除となる本承認申請を行った。今回はデータの再現性の確認が主な審査事項となるため、承認取得の可能性は高いと弊社では見ている。また、米国では後期第2相臨床試験の結果が2024年5月頃に判明する見通しで、好結果が得られれば早期承認制度を活用して承認申請を行う意向だ。そのほか、国内で椎間板性腰痛症を適応症としたNF-κBデコイオリゴDNAの第2相臨床試験がスタートした。塩野義製薬<4507>と開発協力契約を締結しており、試験結果が良好であればライセンス契約を締結して、次の開発ステージに進むものと予想される。子会社のEmendoでは希少遺伝性疾患であるELANE（好中球エラスターゼ遺伝子）関連重症先天性好中球減少症（以下、SCN）※を対象としたゲノム編集治療薬のIND（新薬臨床試験開始）申請を2023年中に行い、2027年の実用化入りを目指している。 ※SCN（Severe congenital neutropenia）とは、骨髄における顆粒球系細胞の成熟障害により発症する重症先天性好中球減少症のことで、遺伝子変異により出生後の早期から好中球減少による中耳炎、気道感染症、蜂窩織炎、皮膚感染症を反復し、肺炎や敗血症などその他の疾患に至るケースもある。100万人に2人の割合で発症する希少疾患で、SCNの約7割はELANE変異による。 3. 業績動向 2023年12月期第2四半期の事業収益は51百万円（前年同期比60.7%増）、営業損失は5,951百万円（前年同期は9,124百万円の損失）となった。円安に伴うのれん償却額の増加があったものの、国内の新型コロナウイルス予防ワクチン（以下、コロナワクチン）の開発費用がなくなり、研究開発費が同3,453百万円減少したことが営業損失の縮小要因となった。2023年12月期の業績は事業収益で190百万円（前期比123百万円増）、営業損失で13,500百万円（同2,816百万円減）を見込む。Emendoの研究開発費が当初計画から減少することで、営業損失は期初計画から2,000百万円縮小する見通し。オプショナルスクリーニング検査業務の拡大が主な増収要因となり、研究開発費の減少が営業損失の縮小要因となる。なお、同社は今後の研究開発費用等の資金調達のため、2023年7月に第三者割当による行使価額修正条項付き新株予約権を発行した※。 ※当初行使価額は122円（下限行使価額74円）で潜在株式数は44,639千株、希薄化率は24.99%。2023年8月末までに3,599千株が行使され、342百万円を調達した。 ■Key Points ・ACRLでスクリーニング検査から確定診断検査へ領域を拡大、自治体や医療機関等からの受託に備え、問い合わせ窓口を設置 ・HGF遺伝子治療用製品は2024年前半に国内で本承認取得、米国で後期第2相臨床試験の結果が判明する見通し ・NF-κBデコイオリゴDNAは椎間板性腰痛症を対象とした第2相臨床試験を開始、2026年頃に結果が判明する見通し ・早老症治療薬「ゾキンヴィ」は2024年早々にも承認取得の可能性 ・研究開発費の効率化により、2023年12月期の経常損失は期初計画から縮小する見通し （執筆：フィスコ客員アナリスト　佐藤　譲） 《SO》