株～企業情報・おすすめ銘柄

*08:50JST JCRファーマ、ハンター症候群治療酵素製剤の製造販売承認を申請 JCRファーマ＜4552＞ 血液脳関門通過技術「J-BrainCargo」を適用したムコ多糖症2型（ハンター症候群）治療酵素製剤「パビナフスプ アルファ（遺伝子組換え）」の製造販売承認を厚生労働省に申請したと発表した。パビナフスプ アルファは厚生労働省より先駆け審査指定制度の対象品目に指定されている。ハンター症候群はムコ多糖を体内で分解する酵素の欠損により発症するX染色体連鎖劣性遺伝性疾患。既存の治療酵素製剤は中枢神経症状に対し効果が期待できないことが重大な課題となっている。新薬への期待が高まりそうだ。