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*15:32JST 窪田製薬HD Research Memo（2）：眼科領域に特化して革新的な医薬品・医療デバイスの開発を目指す ■窪田製薬ホールディングス<4596>の会社概要 1. 会社沿革 眼科領域に特化した医薬品の開発を行うことを目的に、研究者であり眼科臨床医であった窪田良（くぼたりょう）博士が2002年に米国シアトルにて旧アキュセラ・インクを設立。2014年2月に東証マザーズに上場した後に、2016年12月に三角合併方式により、日本法人を窪田製薬ホールディングスとして持株会社化し（旧アキュセラ・インクは11月末で上場廃止）、東証マザーズ内国株式として再上場を果たしている。 創業来「眼疾患に革新的な治療薬・医療技術をもたらし、社会に貢献する」という企業理念を掲げ、事業活動を行っている。2006年に視覚サイクルモジュレーション技術を用いた治療薬「エミクススタト」の開発を開始、2008年には大塚製薬(株)（大塚ホールディングス<4578>グループ会社）と地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性を治療対象とした「エミクススタト」の共同開発及び販売契約を締結したが、2016年5月に発表された臨床第2b/3相試験の結果を受けて、同契約は終了している。現在は「エミクススタト」について、増殖糖尿病網膜症、スターガルト病を対象とした臨床試験が進められているほか、2016年に技術導入した白内障・老眼（老視）治療薬候補となる「ラノステロール及び類縁低分子化合物」、網膜色素変性を適応対象とした遺伝子治療技術「オプトジェネティクス」、糖尿病黄斑浮腫や加齢黄斑変性等を適応対象とした「ACU-6151（バイオミメティックス）の非臨床での開発を進めている段階にある。また、医療デバイスについても、ウェット型加齢黄斑変性や糖尿病黄斑浮腫等の網膜血管新生による眼疾患を対象に、自宅で網膜の状況を検査できる超小型光干渉断層計デバイス（OCT）ソリューション「PBOS（Patient Based Ophthalmology Suite）」の開発を進めている。 2. 経営陣 研究開発拠点となる米アキュセラ・インクの経営体制は、眼科医であり研究者として同社のエミクススタトを発明した会長、社長兼最高経営責任者の窪田良氏を筆頭に、眼科医薬品大手のアラガン（NYSE<AGN>）のアジアパシフィック法人のプレジデントを歴任するなど眼科領域で30年以上の経験を持つ最高事業責任者のテッド・ダンス氏、最高財務責任者のジョン・ゲブハート氏といった、経験豊富な経営陣によって、事業が進められている。眼科領域のグローバル企業で活躍してきた人材が結集した体制となっている。また、エグゼクティブ・サイエンティフィック・アドバイザーであるルーカス・シャイブラー氏は眼科領域の医薬品大手ノバルティス（NYSE<NVS>）の元医薬品開発の責任者で、アルコン（NYSE<ACL>）（2011年にノバルティスが買収）でも眼科部門を指揮してきた経歴を持ち、業界では著名な人物である。 3. 眼疾患領域の市場動向と同社の研究開発戦略について 世界の眼科医薬品の市場規模は2011年の約1兆8,000億円から2023年には3兆5,000億円と年率6%の成長が予測されている※。同期間の医薬品全体の成長率は3%程度と予測されており、眼科医薬品は業界の中でも成長性の高い領域と位置付けられている。世界人口が増加していることに加えて、高齢化の進展に伴い加齢黄斑変性や白内障、その他網膜疾患などの患者数が増加の一途をたどっていることが背景にある。このうち、同社が開発を進める網膜疾患領域の治療薬と、白内障治療で用いられる眼内レンズの市場規模を合計した世界の市場規模は2017年の143億米ドルから2020年には174億米ドルと年率6.7%の成長が予測されている。 ※Visiongain, Ophthalmic Drugs: World Market Prospects 2013- 2023, p45 こうした市場環境下において、同社は少額投資で収益性の高い研究開発プロジェクトを優先的に選択し、非臨床・探索的薬剤開発段階における自社開発の機会創出を目指すことに事業フォーカスをあて、眼科領域に特化した研究開発活動を行っている。米国における医薬品開発にかかる費用を、創薬ターゲットの探索から商業化に至るまでの段階で分けてみると、創薬ターゲットの探索からリード化合物の最適化／非臨床プロファイルの確立までの基礎研究段階で300億米ドル、また、後期臨床試験から上市に至るまでの間で650億米ドルの研究開発費が年間で投入されているのに対して、非臨床薬剤開発から探索的薬剤開発（POC※取得まで）までの研究開発費は50億米ドルと圧倒的に規模が小さくなっている。 ※POC（Proof of Concept）基礎的な研究で予想された薬の効果が、実際に動物またはヒトへの投与試験により証明されること。 このため、同社のような医薬品開発のベンチャー企業が成長していくうえでは、同領域で研究開発を進めていくことが最も理に適っていると言える。 同社の現在の開発ポートフォリオは、失明の主要原因となる疾患を対象としたものとなっている。従来から開発を進めている加齢黄斑変性や糖尿病網膜症に加えて、2016年からは白内障や網膜色素変性の治療薬候補についても新たな開発パイプラインに加わり、現状では失明原因とされる大半の疾病を対象とした開発を進めていることになる。これらの眼疾患に関しては未だ革新的な治療法が確立されていないのが現状であり、開発に成功すれば同社は眼科領域において世界でも有数の企業となる可能性がある。 （執筆：フィスコ客員アナリスト　佐藤　譲） 《MH》