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*15:31JST 窪田製薬HD Research Memo（1）：2018年1月頃に試験結果と今後の開発方針を発表予定 ■要約 窪田製薬ホールディングス<4596>は革新的な眼疾患治療薬及び医療デバイスの開発を進める米アキュセラ・インクを子会社に持つ持株会社で、2016年12月に東証マザーズに上場※。研究開発等の事業活動は引き続き米国で行っている。同社株式の38.2%をSBIホールディングス<8473>傘下のSBIインキュベーション(株)が保有しており、筆頭株主となっている。 ※2016年11月まではアキュセラ・インクが東証マザーズ外国部に上場していたが、国内での認知度向上や潜在的株式価値の向上を目的に、三角合併により窪田製薬ホールディングスを国内で設立、内国株式として再上場した。 1. 開発パイプラインの進捗状況 同社は2017年11月27日付で増殖糖尿病網膜症に対する「エミクススタト塩酸塩（以下、エミクススタト）」の臨床第2相試験の最終被験者来院を完了したことを発表したのに続き、12月4日付でスターガルト病に対する「エミクススタト」の臨床第2a相試験の最終被験者来院が完了したことを発表した。いずれも、データ解析を行い2018年1月頃に臨床試験の結果も含め今後の開発方針を発表する予定となっており、その結果が注目される。糖尿病網膜症患者は世界で約1億500万人に上り、成人が失明する主要疾病の1つとなっている。また、スターガルト病は遺伝性の若年性黄斑変性で世界の患者数は約100万人と希少疾病に分類され、米国では2017年1月に米国食品医薬品局（以下、FDA）よりオーファンドラッグ認定を受けている。 その他、白内障・老眼（老視）治療薬候補の「ラノステロール及び類縁低分子化合物」については、現在非臨床試験を進めている段階で、2018年内の臨床第1/2相試験を目指している。また、網膜色素変性の遺伝子治療に向けた「オプトジェネティクス」については、今後最適なウイルスベクターの開発を進め、2018年後半から2019年前半を目途に臨床第2相試験を行う目標となっている。 2. 眼科領域の遠隔・在宅医療機器ソリューション「PBOS」を開発 ウェット型加齢黄斑変性や糖尿病黄斑浮腫等の網膜血管新生を伴う眼疾患に対して、在宅で網膜の状況を患者自身が検査できるPBOS（Patient Based Ophthalmology Suite）の開発を進めている。現状の検査では医療施設に定期的に来院し、診察をもとに、必要に応じて眼球注射をしたり経過観察に留める診断をしたりというのが一般的。自覚症状で視力の低下もなく、治療が問題ないと判断し来院しない患者は少なくない。また、病気の進行状況によっては、まだ来院の必要がないこともあれば、もう少し早く診ていれば症状の悪化を抑制することができたのにというケースもある。こうした課題を解決するためには、自宅で日常的に網膜を検査でき、その検査データをもとに、来院が必要な時には医師から患者に連絡が入るという仕組みを整備することが求められる。PBOSの開発により、患者が自宅で検査したデータを、インターネットを介して医者に送り、診断を受けられるようになれば、適切な時期に治療が可能となり、症状の悪化を防ぐ効果が期待されている。同社は2018年前半にもプロトタイプで試験を行い、動作検証の確認を行った後に実用化に向けた開発に入る。2019年の承認を目指している。開発・製造・販売については光学機器メーカー等と今後、共同で進めていく可能性が高いが、対象となる患者数は世界で1億人を超えるだけに、開発に成功すれば潜在需要は大きく、今後の動向が注目される。 3. 2018年12月期は開発パイプラインの進捗が期待される1年として注目 2017年12月期の業績は、事業収益がなく、研究開発費や一般管理費などの費用計上により4,290百万円の営業損失となる見通し。2018年12月期については一般管理費の減少が見込まれるが、開発パイプラインの進捗状況によっては研究開発費が増える可能性もあり、同規模程度の損失計上が続くと見られる。2018年12月期は複数のパイプラインでアライアンスも含めて進捗する可能性があり、今後の成長を判断するうえで注目される1年になると弊社では見ている。なお、2017年9月末時点の手元キャッシュは現預金及び短期・長期の金融資産を合わせて133億円あり、当面は資金面でのリスクはないものと判断される。 ■Key Points ・眼科領域に特化して革新的な医薬品・医療デバイスの開発を目指す ・2018年12月期はアライアンスも含めて複数のパイプラインで進捗が期待される状況に ・筆頭株主のSBIグループは今後も事業活動をサポートしていく意向 （執筆：フィスコ客員アナリスト　佐藤　譲） 《MH》