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*18:19JST ラクオリア創薬 Research Memo（4）：高難易度で参入障壁も高いイオンチャネル創薬の技術に強み ■会社概要 （3）ラクオリア創薬の特徴と強み ラクオリア創薬<4579>の強みとして2つ挙げることができる。1つ目はイオンチャネル創薬の技術である。イオンチャネル創薬は難易度が高いため参入障壁も高いが、一方で、非常に強く幅広い薬効が期待でき、製品化の際には高い市場性が見込める、新しい世代の創薬技術である。2つ目は創薬のためのインフラが充実していることだ。具体的には約38万件を誇る化合物ライブラリやスクリーニング・ロボット、解析のノウハウなどである。 （a）イオンチャネル創薬における優位性 医薬品の分類法の1つに、薬の作用点に着目する方法がある。薬が効くということは体のどこかに作用しているからであり、その場所を「作用点」と言う。作用点は「受容体（レセプター）」「酵素」「イオンチャネル」「核内受容体、その他」と大きく分類できる。イオンチャネルというのは人間の体を組成する細胞において、『細胞膜にあって、物質（カリウムイオンやナトリウムイオンなど）が細胞膜を透過するのを助ける役割を果たしているタンパク質』のことで、イオンチャネル創薬とは、このイオンチャネルを作用点とする医薬品を開発することである。 イオンチャネル創薬は新しい世代に属している。イオンチャネルが作るイオンを透過させる経路（チャネル）には、「選択性」という特質があり、経路によって通過できる物質が限定され、例えばカリウムチャネル、ナトリウムチャネルなどと呼ばれる。この選択性を上手く活用することで、特定の箇所や疾患に強力に作用するなど、従来とはまったく異なるアプローチの新薬が期待されている。対象となる疾患の領域としては、疼痛、循環器系（心臓病の分野）、泌尿器系、消化器系などにおいて効果のある新薬を産み出せるとの期待がある。しかし一方で、創薬技術の難易度が高く、副作用をどう分離するかといった点や、創薬プロセスの効率化が難しいことなどから、大手製薬企業でも容易には参入しづらい分野でもある。 同社はイオンチャネル創薬の様々な課題に対して、38万件に及ぶ豊富な化合物ライブラリ、独自の測定機器を組み込んで効率性を上げたスクリーニング・ロボットの活用、大学や公的研究機関、大手製薬会社等との共同研究、精製・分析のノウハウといったソリューションを有しており、それらが同業他社に対する優位性にもつながっている。 創薬のプロセスにしたがって同社の強みを当てはめると下の図のようになる。多数の基礎的な化合物（化合物ライブラリー）の中から、ターゲットとする新薬の種になりそうなものを、ロボットを使って選び出すことから始まる。その後、さらに合成と分析を重ねて、真に医薬品として有効な化合物の創出を目指していく。その過程では試行錯誤が繰り返されることになり、膨大な作業量をいかに速くかつ正確に行うことができるかがポイントとなる。 化合物の検索・選択においては、ハイ・スループット・スクリーニング（HTS）のロボットを導入しており、他の大手医薬品企業と同様の能力を備えている。しかしイオンチャネル創薬ではHTSでは対応しきれない領域も多く、そこでは人手による分析が必須となる。この部分での研究開発を効率化するために、同社はイオンチャネル活性測定のための機器を、浜松ホトニクス<6965>と共同開発した。この機器は人手のみの作業と比較して、効率をおよそ10倍に改善することに成功している。さらに同社では、人手による分析についても、専用の実験室を設置し、イオンチャネル評価を専門とする高度な技術を有する研究員を複数人配置することで、評価の精度を高めている。 研究開発の人員数や研究開発予算については、大手企業とは大きな差があることは否定できない。これを埋め合わせるために同社は創薬領域を消化器系と疼痛の2つの分野に絞り込んできた。詳細は後述するが、これまでのところ、疼痛及び消化器系の両方の分野で新薬開発が順調に進んできているため、2014年12月期上期からは、免疫・がんの領域に開発領域を拡大している状況だ。 （b）イオンチャネル医薬品の市場での優位性 イオンチャネル医薬品は新しい世代に属する医薬品であるため、数としてはまだ多くはない。医薬品483種類について、作用点別に分類すると受容体と酵素が大半を占め、イオンチャネル型医薬品は、数にして5%を占めているに過ぎない。しかしながら、売上高ベースでは全体の22%を占めている。この要因については、イオンチャネル医薬品は開発の難易度が高いため上市された医薬品数はまだ少ないものの、上市された医薬品は効能の高さなどから好調な売上高を記録し、中型～大型の医薬品に成長している例が多いためとの推論が可能である。 （執筆：フィスコ客員アナリスト　浅川　裕之） 《FA》