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*13:01JST Ｃｈｏｒｄｉａ Research Memo（1）：ブロックバスター候補になりうる抗がん薬の開発を進めるバイオベンチャー ■要約 Chordia Therapeutics<190A>は、武田薬品工業<4502>からスピンアウトした創薬研究者が創業したバイオベンチャーで、低分子化合物の抗がん薬に特化した開発を行っている。探索研究から臨床研究までをコアビジネスとし、国内では提携戦略により製造・販売まで自社で行い、海外ではライセンスアウトすることで早期収益化を目指している。2024年6月に東京証券取引所グロース市場に株式上場した。 1. 開発パイプラインの状況 現在の開発パイプラインは5つあり、このうちリードパイプラインであるCLK阻害薬CTX-712（以下、CTX-712）は血液がん（2次治療以降の急性骨髄性白血病（AML））を対象とした第1/2相臨床試験を米国で実施している（現在は第1相パート）。mRNA※生成過程において過剰なストレスを与えることによってがん細胞を死滅させる新しい作用機序の低分子化合物であり、日本で実施した第1相臨床試験では既に承認申請している治療薬と同水準の安全性及び有効性が確認されている。同社は2024年内に米国でオーファンドラッグ申請を行い、2025年後半に第1相パートの中間成績を発表できる見通しだ。第2相パートは米国と日本で実施し、順調に進めば2026年末に臨床試験データを取得し、2026～2028年に迅速承認制度を活用して販売承認申請を目指す。2次治療以降のAML治療薬の潜在市場規模は2,000〜4,000億円と同社では試算しており、同適応症で開発に成功すればAML1次治療やその他のがん種へと適応拡大を進め、製品価値の最大化を図る。 ※ RNA（Ribonucleic acid）はリボ核酸の略で、遺伝子であるDNAからタンパク質を生成するために必要な物質。ゲノムDNAから転写されたメッセンジャーRNA（mRNA）、タンパク質合成時に利用されるトランスファーRNA（tRNA）などがある 2. 業績動向 2024年8月期の業績は、事業収益の計上がなく（前期はMALT1阻害薬CTX-177のライセンス供与先である小野薬品工業<4528>からのマイルストン収入2,500百万円を計上）、経常損失は1,824百万円（前期は225百万円の利益）となった。2025年8月期も現時点では事業収益の計上を見込んでおらず、経常損失はCTX-712の臨床試験費用増加により2,378百万円と拡大する見通しだ。2024年8月末時点の現金及び預金は4,329百万円と2年近い事業活動資金を保有しているが、当面は先行投資が続くため開発資金が必要になれば株式市場から調達していくことになる。同社では少なくとも1年分の事業活動資金を確保しておきたい意向を持っている。 3. 今後の事業方針 同社は「日本発の研究開発型の製薬会社になる」ことを2030年ビジョンとして掲げている。医薬品製造に関してはシオノギファーマ(株)と、国内における流通・販促活動についてはメディパルホールディングス<7459>と2022年に業務提携の基本合意を締結するなど体制整備を進めている。海外市場はライセンスアウトにより早期収益化を目指す戦略で2020年に小野薬品工業に導出したCTX-177は、現在米国で再発・難治性リンパ腫を対象とした第1相臨床試験が行われている。残り3つのパイプラインについても臨床試験前段階での早期導出も検討し、当面はCTX-712の開発にリソースを集中することで早期収益化を目指す考えだ。 ■Key Points ・武田薬品工業からスピンアウトし、低分子化合物の抗がん薬に特化した開発を進める ・CTX-712は2次治療以降の急性骨髄性白血病を対象とした臨床試験を米国で実施中、2026～2028年頃の販売承認申請を目指す ・MALT1阻害薬は小野薬品工業に最大500億円超の条件で導出済み ・CTX-712の価値最大化に向けリソースを集中投下し、早期収益化を目指す （執筆：フィスコ客員アナリスト　佐藤　譲） 《MY》

*14:05JST ファンペップ Research Memo（5）：花粉症ワクチンは2025年12月期第1四半期より第1相臨床試験開始へ ■ファンペップ<4881>の主要開発パイプラインの動向 2. FPP004X（花粉症） 「FPP004X」は大阪大学大学院医学系研究科との共同研究により同社が創製した開発化合物で、IgEを標的タンパク質とする抗体誘導ペプチドとなる。IgEはアレルギー性疾患の発症・進展に関与する重要因子で、花粉症（季節性アレルギー性鼻炎）が代表的な疾患として知られている。 2024年3月に塩野義製薬と全世界を対象とした独占的開発及び商業化権のオプション契約を締結し、契約一時金として3億円を受領した。また、オプション権が行使された場合のライセンス契約一時金及び開発・販売の進捗に応じたマイルストーンとして最大178億円（契約一時金の3億円を含む）、さらに販売額に応じたロイヤリティを獲得することになる。オプション契約による一時金3億円については、オプション権の行使が確定した段階で事業収益として計上することになり、契約金の一定率はメディパルホールディングス<7459>（以下、メディパル）に支払う契約※となっている。また、今回のオプション契約締結とともに塩野義製薬に対する第三者割当増資を実施し、約2億円を調達した。これにより塩野義製薬の出資比率は従前の4.52%から10.39%に上昇し、筆頭株主となった。 ※ 2016年2月に同社の抗体誘導ペプチドプロジェクトの研究開発支援を目的とした提携契約をメディパルと締結し、研究開発協力金を受領した。メディパルは本研究から創出された抗体誘導ペプチドのうち一定数の対象開発品を選定したうえで、同開発品から得られる契約一時金及び開発マイルストーン収入の一定率を同社から受け取る契約となっており、「FPP004X」も選定品目に含まれている。 今後の開発方針については、塩野義製薬と協議しながら進めることになるが、まずは花粉症ワクチンの第1相臨床試験を2025年12月期第1四半期に国内で開始するための準備を進めている。なお、オプション権行使のタイミングについては非開示だが、弊社では有効性が確認される第2相臨床試験まで同社が開発を進め、その結果が判明する段階で塩野義製薬が判断する可能性が高いと見ている。 国内での花粉症の患者数は年々増加傾向にあり、有病率は1998年の19.6%から2019年には42.5%まで上昇し、約5千万人規模の患者数となっている。有病率の高さや症状の激しさ、低年齢化により政府が国の社会問題と位置付け、全国でスギの伐採計画や花粉の飛散防止対策などをまとめたほどだ※1。花粉症を含むアレルギー性鼻炎の医療用医薬品の国内市場規模は約1,700億円（2019年度）、市販薬で約400億円（2022年）と推計されている※1。治療薬としては、既に抗ヒスタミン薬を中心に多くの内服薬や点鼻薬、点眼薬が販売されているが、重症例では抗IgE抗体医薬品の「ゾレア（R）」※2が処方されている。 ※1 内閣府「花粉症対策の全体像」（2023年5月30日）資料。 ※2 主にアレルギー性喘息治療薬として販売されていたノバルティス ファーマの抗IgE抗体「ゾレア（R）」が、抗体医薬品として初めて花粉症への適応追加承認を2019年12月に取得した。「ゾレア（R）」の全世界での販売額は2023年で3,933百万米ドル。 「FPP004X」の対象患者をどのように設定するかは塩野義製薬との協議で決定することになるが、同社では効果の持続期間が長いというワクチンの特長を生かし、花粉症のシーズン（飛散時期）前に1〜2回投与すればシーズンを通して症状を緩和できるという、新しい治療選択肢の提供を目指している。中等症から重症患者を対象として開発に成功した場合、売上ポテンシャルとしては数百億円規模になると弊社では見ている。今後、開発が順調に進んだ場合、2032年頃の上市が予想される。また、海外では主にアレルギー性喘息治療薬として用いられている「ゾレア（R）」の世界売上高は5千億円を上回る規模に達しており、抗IgE抗体誘導ペプチドとして国内の開発に成功すれば、塩野義製薬が海外で開発する可能性も高まるだけに、今後の動向が注目される。 （執筆：フィスコ客員アナリスト　佐藤　譲） 《HN》

*13:35JST ファンペップ Research Memo（5）：花粉症ワクチンでオプション契約締結、新たに2件の研究テーマを追加 ■主要開発パイプラインの動向 ファンペップ<4881>の開発パイプラインとしては、皮膚潰瘍を適応症とする「SR-0379」のほか、抗体誘導ペプチド技術で開発した乾癬及び強直性脊椎炎を適応症とする「FPP003」、花粉症を適応症とする「FPP004X」、乾癬を適応症とする「FPP005」の4品目があり、そのほかにも複数の開発候補品を抱えている。2023年11月以降の新たな進捗として、アルツハイマー病、心不全を研究テーマに追加し、アカデミアとの共同研究を開始したほか、2024年3月には塩野義製薬と「FPP004X」に関する全世界を対象とした独占的開発及び商業化権に関するオプション契約を締結した。 花粉症ワクチンは国内で数百億円のポテンシャル、2025年の第1相臨床試験開始を目指す 1. FPP004X（花粉症） 「FPP004X」は大阪大学大学院医学系研究科との共同研究のもとで同社が創製した開発化合物で、IgEを標的タンパク質とする抗体誘導ペプチドとなる。IgEはアレルギー性疾患の発症・進展に関与する重要因子で、花粉症（季節性アレルギー性鼻炎）が代表的な疾患として知られている。ヒトの遺伝子配列をもとに作製したエピドープを用いているため、ヒトのIgEと結合しやすいといった特徴を持つ※。 ※従前の開発候補品であった「FPP004」はヒトとマウスの遺伝子配列をもとに作製したエピドープを用いていた。 2023年6月より前臨床試験に入っていたが、複数の製薬企業と交渉を進める中で2024年3月に塩野義製薬とのオプション契約締結を発表した。オプション契約による一時金として3億円、オプション権が行使された場合にはライセンス契約一時金及び進捗に応じたマイルストーンとして最大178億円と販売額に応じたロイヤリティ収入を獲得することになる。オプション契約による一時金3億円については、事業収益として計上することになるが、契約金の一定率はメディパルポールディングス<7459>（以下、メディパル）に支払う契約※となっており、その費用は事業原価として計上される見込みだ。また、今回のオプション契約締結とともに塩野義製薬に対する第三者割当増資を実施し、約2億円を新たに調達した。これにより塩野義製薬の出資比率は従前の4.52%から10.39%に上昇し、筆頭株主となる。今後の開発方針は塩野義製薬と定期的に協議しながら進めていくことになるが、まずは花粉症を対象疾患として2025年に第1相臨床試験開始を目指す。 ※2016年2月に同社の抗体誘導ペプチドプロジェクトの研究開発支援に関する提携契約をメディパルと締結し、研究開発協力金を受領していた。メディパルは本研究から創出された抗体誘導ペプチドのうち一定数の対象開発品を選定したうえで、同開発品から得られる契約一時金及び開発マイルストーン収入の一定率を同社から受け取る契約となっており、「FPP004X」も選定品目に含まれている。 国内での花粉症の患者数は年々増加傾向にあり、有病率は1998年の19.6%から2019年には42.5%まで上昇している。有病率の高さや症状の激しさ、低年齢化が進行していることなどから、政府が国の社会問題と位置付け全国でスギの伐採計画や花粉の飛散防止対策などをまとめたほどだ※1。花粉症を含むアレルギー性鼻炎の医療用医薬品の国内市場規模は約1,700億円（2019年度）、市販薬で約400億円（2022年）と推計されている※1。治療薬としては、既に抗ヒスタミン薬を中心に多くの内服薬や点鼻薬、点眼薬が販売されているが、重症例では抗IgE抗体医薬品の「ゾレア（R）」※2が処方されている。 ※1 内閣府「花粉症対策の全体像」（2023年5月30日）資料。 ※2 主にアレルギー性喘息治療薬として販売されていたノバルティス ファーマの抗IgE抗体「ゾレア（R）」が、抗体医薬品として初めて花粉症への適応追加承認を2019年12月に取得した。「ゾレア（R）」の全世界での販売額は2022年で3,687百万米ドルとなっている。 「FPP004X」の対象患者をどのように設定するかは塩野義製薬との協議で決定することになるが、同社では効果の持続期間が長いというワクチンの特長を生かし、花粉症のシーズン（飛散時期）前に1～2回投与すればシーズンを通して症状を緩和できるという、新しい治療選択肢の提供を目指している。中等症から重症患者を対象として開発に成功した場合、売上ポテンシャルとしては数百億円規模になると弊社では見ている。今後、開発が順調に進んだ場合、2032年頃の上市が予想される。また、抗IgE抗体の「ゾレア（R）」の世界売上高は5千億円規模に達しており、海外では主にアレルギー性喘息治療薬として用いられていることから、海外での開発も今後期待される。 （執筆：フィスコ客員アナリスト　佐藤　譲） 《SI》