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*15:41JST アンジェス Research Memo（1）：Emendoは2023年内の臨床試験を目指し、IPOも視野に ■要約 アンジェス<4563>は、1999年に設立された大阪大学発のバイオベンチャーで、遺伝子医薬を中核とした開発を進めており、長期ビジョンとして「遺伝子医薬のグローバルリーダー」になることを目指している。新薬候補品を開発し、販売パートナーとの販売権許諾契約によって得られる契約一時金や、開発の進捗状況などによって得られるマイルストーン収入、上市後の製品売上高にかかるロイヤリティ収入を獲得するビジネスモデルである。2020年12月に米国で先進ゲノム編集技術の開発を行うEmendoBio Inc.（以下、Emendo）を子会社化した。 1. Emendoの事業方針について ゲノム編集を従来技術よりも安全かつ高精度に実現できる技術を有するEmendoが、2023年内に臨床試験入りを目指している。希少疾患であるELANE（好中球エラスターゼ遺伝子）関連重症先天性好中球減少症（以下、SCN）※を対象とした臨床試験で、POC取得後に製薬企業への導出を目指す。その他にも眼疾患や血液疾患など複数のパイプラインの開発を進める予定だ。また、Emendoのゲノム編集技術「OMNIプラットフォーム」に関心を寄せる製薬企業やバイオベンチャーも多く、同技術のライセンス供与に向けた協議も並行して進めている。Emendoでは同技術の適応対象となる遺伝性疾患の市場規模が1兆円を超えると試算しており、潜在的な成長ポテンシャルは極めて大きい。米国ではゲノム編集技術に対する投資家の注目度も高く、臨床開発段階のバイオベンチャーの時価総額も数億ドルから数十億ドルの評価がなされている。パイプラインの本数や開発状況、ライセンス契約の有無等にもよるが、Emendoについても臨床開発段階でIPOを行い、株式市場から開発資金を調達していくことを視野に入れている。 ※顆粒球系細胞の成熟障害により発症する好中球減少症で、発症すると細菌感染などが起きやすくなり、中耳炎や気道感染症、皮膚感染症等を繰り返し、敗血症等により死亡することもある。 2. 主要開発パイプラインの動向 同社は2022年9月に新型コロナウイルス感染症（武漢型）向けDNAワクチンの開発中止を決定し、新たに米国スタンフォード大学と改良型DNAワクチンの経鼻投与製剤に関する共同研究契約を締結したことを発表した。また、カナダのVasomune Therapeutics（以下、Vasomune）と共同開発中の治療薬「AV-001」（中等度から重度の新型コロナウイルス感染症肺炎患者を対象）については、前期第2相臨床試験を米国で継続中だ。慢性動脈閉塞症を対象としたHGF遺伝子治療用製品「コラテジェン(R)」に関しては、国内で進めていた安静時疼痛の追加適応を目指した開発の中止を発表し、今後は条件付き承認を得ている潰瘍の改善を効果・効能とした本承認取得に向け申請準備を進め、2024年の承認取得を目指す。米国で実施している後期第2相臨床試験については被験者登録が順調に進んでおり、2024年前半にも結果が判明する見通しだ。椎間板性腰痛症を適応症としたNF-κBデコイオリゴDNAや高血圧DNAワクチンについては、開発戦略を策定中で2023年春までに公表したい意向のようだ。そのほか、2022年5月に米Eiger Bio Pharmaceuticals Inc.（以下、アイガー）から導入したハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（以下、HGPS）及びプロジェロイド・ラミノパチー（以下、PL）※1を適応症とした治療薬「ゾキンヴィ」※2の国内での販売承認申請に向けた準備を進めている。 ※1 HGPSやPLは遺伝子の突然変異により発症し、平均14.5歳までに心臓病（動脈硬化症）で死亡するのが一般的とされる。病気の症状としては深刻な成長障害、強皮症に似た皮膚、全身性脂肪性筋萎縮症、脱毛症、骨格形成不全、心血管系の衰えを伴う全身性動脈硬化の促進、衰弱性の脳卒中が含まれる。世界の患者数は600人程度で、日本でも難病指定されており、10人弱の患者が確認されている。 ※2 HGPSの死亡リスク低減、プロセシング不全性早老性PLの治療薬として、2020年11月に米国で承認された。臨床試験の結果ではHGPS患者において死亡率を60%減少させ、平均生存期間を2.5年延長させることができたとしている。開発元はメルクでアイガーはメルクから全世界での独占的権利をライセンスされた。 3. 業績動向 2022年12月期第3四半期累計の売上高は前年同期比3.1%増の45百万円、営業損失は12,455百万円（前年同期は12,163百万円の損失）となった。売上高はオプショナルスクリーニング検査の手数料収入を主に計上した。費用面では、研究開発費が同37百万円増加の8,527百万円となった。新型コロナウイルス感染症ワクチンの開発費が減少した一方で、Emendoの開発費が増加した。また、Emendoののれん償却額も円安の影響で同323百万円増加した。2022年12月期の業績見通しは、営業外収益として計上する新型コロナウイルス感染症に対するワクチン開発助成金の計上時期が未確定のため、合理的な算出が可能になり次第、開示することにしている。なお、同社は今後の開発資金等を確保するため2022年10月に第三者割当による新株予約権（行使価額修正条項付）を発行した。潜在株式数は3,800万株（希薄化率24.8%）、下限行使価額は124円に設定している。主にEmendoの運営資金や事業基盤強化のための資金として充当する。 ■Key Points ・安全性の高いゲノム編集技術を強みに、遺伝性疾患の治療薬開発に取組む ・Emendoが臨床開発段階に入れば米国株式市場でIPOを検討 ・新型コロナウイルス感染症（武漢型）向けDNAワクチンの開発中止により2023年12月期は研究開発費が減少する見通し ・治療法がない疾病分野や希少遺伝性疾患等を対象に開発を進め、遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す （執筆：フィスコ客員アナリスト　佐藤　譲） 《SI》