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*15:43JST アンジェス Research Memo（3）：新たな希少遺伝性疾患治療薬の国内独占販売契約を締結 ■「ゾキンヴィ」の独占販売契約締結について 2022年5月10日付で、アンジェス<4563>は米バイオ医薬品企業のアイガーと、希少遺伝性疾患であるHGPS及びPLを適応症とした治療薬「ゾキンヴィ」について、日本における独占販売契約を締結した。今後、同社が日本の薬事承認取得を担当し、承認取得後にアイガーから製品を購入し、販売していくことになる。なお、契約一時金及び開発進捗に応じたマイルストーンの支払総額は最大150万米ドルとなっている。 HGPS及びPLは、患者数が世界でも合わせて600人程度と極めて少なく致死性の高い遺伝的早老症のことで、HGPSはLMNA遺伝子の点突然変異により、ファルネシル化※された異常タンパク質であるプロジェリンが生成されることにより発症する。また、PLはLMNAやZMPSTE24遺伝子の変異によりプロジェリンとは異なるファルネシル化タンパク質を生成し老化を促進する。「ゾキンヴィ」はHGPSやプロセシング不全性早老性PLの小児及び若年成人において、核酸と強化な結合を形成するファルネシル化した欠陥タンパク質（細胞の不安定化と早期老化を惹起）の蓄積を阻害する作用を持ち、臨床試験の結果ではHGPS患者の死亡率を60%減少させ、平均生存期間を2.5年延長させることができたとしている。2020年11月に米国で承認され、欧州でもアイガーが欧州医薬品庁に販売許可申請を行っており、2022年第2四半期に欧州医薬品委員会の見解が得られる見込みとなっている。 ※タンパク質に行われる修飾の一種。ファルネシル化により、タンパク質の末端には疎水性のプレニル基が結合する。末端が疎水性になったタンパク質は、その疎水性の部分を細胞膜内に挿入するため、タンパク質は細胞膜（細胞の内側）につなぎ留められる。つまり、ファルネシル化されたタンパク質は、細胞の内側の細胞膜上に存在するようになる。 難病情報センターの資料によると日本におけるHGPSの患者数は約10人と極めて少ないことから、薬事承認を得るために米国の臨床試験データを援用することにしている（同臨床試験には3人の日本人データが含まれる）。同社は過去にも希少遺伝性疾患であるムコ多糖症VI型治療薬「ナグラザイム(R)」の独占販売契約を米BioMarin Pharmaceutical Inc.と2006年12月に締結し、販売してきた実績がある（契約解消に伴い2019年12月期第2四半期で販売終了）。当時の経緯を辿ると販売契約締結後、2007年6月にオーファン・ドラッグ※指定を受け、同年8月に米国での臨床試験データを援用して販売承認申請を行い、2008年3月にスピード承認されている。「ゾキンヴィ」についても、有効な治療法がなく死亡リスクの高い疾患（平均寿命14.5歳）であることからオーファン・ドラッグ指定を受け、スピード承認される可能性は高いと弊社では見ている。 ※オーファン・ドラッグは希少疾病用医薬品のことで、指定基準としては患者数が5万人未満と少なく、治療法が未だ確立されておらず代替する医薬品がないこと、またはすでにある治療薬に対して非常に高い有効性または安全性が期待される医薬品であることなどが挙げられる。オーファン・ドラッグ指定を受けると、研究開発費用の助成金が交付されるほか、優先審査を受けることが可能となる。 なお、売上規模に関しては薬価や投与患者数次第ではあるものの、米国での販売価格を参考にすれば「ナグラザイム(R)」と同等かやや上回る規模になると見られる（「ナグラザイム(R)」のピーク時売上高は2018年12月期382百万円）。また、同社は薬事承認取得と並行して、新生児のオプショナルスクリーニングを行うACRLにおいて、HGPSやPLの検査を実施する準備を進めていくことにしている。 （執筆：フィスコ客員アナリスト　佐藤　譲） 《SI》