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*16:02JST 窪田製薬HD Research Memo（2）：眼科領域に特化した医薬品等の開発を目指す米国発ベンチャー企業 ■窪田製薬ホールディングス<4596>の会社概要 1. 会社沿革 眼科領域に特化した医薬品・医療デバイスの開発を行うことを目的に、研究者であり眼科医でもある窪田良（くぼたりょう）博士が2002年に米国シアトルにて旧 アキュセラ・インクを設立。2014年2月に東証マザーズに外国株式として上場した後に、2016年12月に三角合併方式により日本法人を窪田製薬ホールディングス株式会社として持株会社化し、東証マザーズ内国株式として再上場を果たした（旧 アキュセラ・インクは同年11月末で上場廃止）。 創業以来、「眼疾患に革新的な治療薬・医療技術をもたらし、社会に貢献する」という企業理念を掲げ、事業活動を行っている。2006年に視覚サイクルモジュレーション技術※を用いた治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の開発を開始、2008年には大塚製薬(株)（大塚ホールディングス<4578>グループ会社）と地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性を適応対象とした共同開発及び販売契約を締結したが、2016年5月に発表された第2相後期/第3相臨床試験の結果を受け、同契約は終了している。現在は、遺伝性の網膜疾患となるスターガルト病を適応対象とした第3相臨床試験を自社で進めている。 ※視覚サイクルモジュレーション技術：視覚サイクル（眼球の後部にある網膜内にて光子が電気信号へと変換する仕組み）によって網膜に蓄積する有害副産物を減少させ、また酸化ストレスによる網膜の障害を軽減し、光ダメージから網膜を保護する効果が期待される治療技術。「エミクススタト塩酸塩」は視覚サイクルで重要な働きを示すRPE65と呼ばれる酵素を選択的に阻害する効果が臨床試験の結果から確認されている。 そのほかの主な開発パイプラインとしては、近視の進行抑制または改善効果が期待されるウェアラブル近視デバイス「クボタメガネ」のほか、加齢黄斑変性等の網膜疾患を対象に、在宅で患者自身が網膜の状態を測定できる遠隔眼科医療モニタリングデバイス「PBOS」などがある。また、2019年3月にはNASAと宇宙飛行中の宇宙飛行士の網膜の健康状態をモニタリングする超小型眼科診断装置の開発を進めるため、NASAの関連機関であるTRISH※と開発受託契約を締結している。 ※TRISH（Translational Research Institute for Space Health）：NASAとの共同契約を通じた提携により、NASAのディープスペースミッションにおける宇宙飛行士の精神的、身体的健康の保護・維持するための革新的な技術に資金供与を行うコンソーシアム。 ウェアラブルデバイスから得られる医療データを収集・活用し、新薬開発につなげていくエコシステムの構築により、眼科領域のビッグデータカンパニーを目指す 2. 成長戦略 同社は「世界から失明を撲滅する」ことを経営理念に掲げ、最先端のサイエンスを活用して有効な治療法がない眼疾患に医療革新をもたらすこと、また、自社開発した医療デバイスを通じて世界中から収集されるバイタルデータを活用することで、新薬開発、病気の診断・予防・治療を行う「収集から活用までエコシステムを構築する、眼科領域のビッグデータカンパニー」になることを目指している。 開発戦略としては、医薬品開発に加えて、ここ数年は比較的開発期間が短い医療デバイス事業にも注力している。リスク・リターン特性の異なる事業を組み込むことで、パイプラインのリスク低減と企業価値の増大を図っていく戦略となる。 また、開発期間が長期にわたる医薬品については、開発品のリスク、開発費用や期間、経営資源等を総合的に勘案し、企業価値が最大化するようパートナー企業への導出を目指している。スターガルト病を対象とした治験については、患者数が少ない希少疾病で治験の規模も大きくなかったため、第3相臨床試験まで自社で実施している。一方、規模が大きくなる開発品の場合はヒトでのPOC※を取得する段階まで自社で行い、その後は製薬企業と共同開発・販売ライセンス契約を締結して開発を進め、開発の進捗によって得られるマイルストーン収益や上市後の販売ロイヤリティーを獲得することで収益成長を目指していく戦略をとっている。 ※POC（Proof of Concept）：基礎的な研究で想定した薬の効果が、実際にヒトへの投与試験で証明されること。 そのほか企業の競争力を維持するうえで重要となる知財戦略も推進しており、医薬品開発分野では成立特許で29件、申請中で19件、医療機器では成立特許で6件、申請中で17件、申請予定で2件となっている（2020年2月時点）。 なお、2021年12月末時点の連結従業員数は約10名（契約社員を含む）と小規模だが、同社の開発戦略は眼科医であり研究者として視覚サイクルモジュレーション技術を発明した会長/社長兼最高経営責任者の窪田良氏と、2020年より取締役兼執行役最高開発責任者として就任した渡邉雅一（わたなべまさかず）氏を中心に進めている。渡邉氏は、眼科領域のグローバル大手であるアルコン<ALC>のアジア地域における研究開発部門のヘッドを務めた人物で、眼科領域の開発に関して豊富な経験を持っている。そのほか眼科領域において著名な大学教授や医師などをアドバイザーとして、開発戦略などでの助言を得ている。また、開発プロジェクトについては外部パートナーを活用して効率的に進める、ライトアセットな経営体制を構築していることが特徴となる。 （執筆：フィスコ客員アナリスト　佐藤　譲） 《EY》