モダリス---急騰、「MDL-101」について米国における希少小児疾患指定を受理

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モダリス---急騰、「MDL-101」について米国における希少小児疾患指定を受理

2024/10/1 13:15 FISCO

*13:15JST <4883> モダリス 97 +4 急騰。30日の取引終了後、先天性筋ジストロフィー1a型(LAMA2-CMD)を対象として開発を進めている「MDL-101」について、米国食品医薬品局(FDA)から希少小児疾患指定を受理したことを発表し、買いが先行している。希少小児疾患指定は、米国で18歳までに発症し、患者数が20万人未満の希少疾患に対する新薬開発を促進することを目的とした制度。同指定を受けた開発品がFDAから製造販売承認を取得した際には、別の開発品についてFDAの優先審査を受ける権利が取得可能となる。《ST》

関連銘柄 1件

4883 東証グロース

モダリス

141

11/22 15:30
+8(%)

時価総額 7,988百万円

ゲノム編集プラットフォーム「CRISPR-GNDM」技術による遺伝性遺伝子疾患の治療薬の研究開発等を手掛ける。MDL-101がリードプログラム。JCRファーマと中枢神経領域における共同研究を行う。　記：2024/08/06