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*14:52JST 窪田製薬HD Research Memo（2）：眼科領域に特化した米国発のベンチャー企業 ■窪田製薬ホールディングス<4596>の会社概要 1. 会社沿革 眼科領域に特化した医薬品・医療デバイスの開発を行うことを目的に、研究者であり眼科医でもある窪田良（くぼたりょう）博士が2002年に米国シアトルにて旧 アキュセラ・インクを設立した。2014年2月に東証マザーズに外国株式として上場した後に、2016年12月に三角合併方式により日本法人を窪田製薬ホールディングス株式会社として持株会社化し、東証マザーズ内国株式として再上場を果たした（旧 アキュセラ・インクは同年11月末で上場廃止）。現在は東証グロース市場に上場している。 創業以来、「眼疾患に革新的な治療薬・医療技術をもたらし、社会に貢献する」という企業理念を掲げ、事業活動を行っている。2006年に視覚サイクルモジュレーション技術※を用いた治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の開発を開始し、2008年には大塚製薬(株)（大塚ホールディングス<4578>のグループ会社）と地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性を適応対象とした共同開発及び販売契約を締結したが、2016年5月に発表された第2相後期/第3相臨床試験の結果を受け、同契約は終了した。また、遺伝性網膜疾患であるスターガルト病を適応対象とした第3相臨床試験を進めてきたが、2022年8月に主要評価項目において有意差が得られなかったことを発表した。しかしその後のデータ解析から初期症状段階の被験者群に有意差が得られたことが確認され、体制を整え再挑戦する意向だ。 ※視覚サイクルモジュレーション技術：視覚サイクル（眼球の後部にある網膜内にて光子が電気信号へと変換する仕組み）によって網膜に蓄積する有害副産物を減少させ、また酸化ストレスによる網膜の障害を軽減し、光ダメージから網膜を保護する効果が期待される治療技術。「エミクススタト塩酸塩」は視覚サイクルで重要な働きを示すRPE65と呼ばれる酵素を選択的に阻害する効果が臨床試験の結果から確認されている。 医療デバイスの開発パイプラインとしては、近視の進行抑制または改善効果が期待されるウェアラブル近視デバイス「クボタメガネ」のほか、加齢黄斑変性等の網膜疾患を対象に、在宅で患者自身が網膜の状態を測定できる遠隔眼科医療モニタリングデバイス「PBOS」がある。「クボタメガネ」に関しては商品名「Kubota Glass」として2022年6月より米国、同年8月より日本でそれぞれソフトローンチした。そのほか、2019年3月にNASAと宇宙飛行中の宇宙飛行士の網膜の健康状態をモニタリングする超小型眼科診断装置の開発を進めるため、NASAの関連機関であるTRISH※と開発受託契約を締結した。2020年2月に第1フェーズの開発を終了し、同年4月に開発報告書をNASA及びTRISHに提出した。 ※TRISH（Translational Research Institute for Space Health）：NASAとの共同契約を通じた提携により、NASAのディープスペースミッションにおける宇宙飛行士の精神的、身体的健康を保護・維持するための革新的な技術に資金供与を行うコンソーシアム。 「世界から失明を撲滅する」をビジョンに掲げ、先進テクノロジーを活用した革新的な医療デバイスや治療薬の開発に挑む 2. 成長戦略 同社は「世界から失明を撲滅する」ことをビジョンに掲げ、最先端のデジタル技術を活用した医療デバイスの開発や、有効な治療法がない眼疾患の治療薬開発に取り組んでいる。開発戦略として、医薬品開発に加えてここ数年は比較的開発期間が短い医療デバイス分野にも注力しており、リスク・リターン特性の異なる事業ポートフォリオを組むことで、事業リスクの低減と企業価値の増大に取り組んでいる。 また、開発期間が長期にわたる医薬品については、開発品のリスク、開発費用や期間、経営資源等を総合的に勘案し、企業価値が最大化するようパートナー企業への導出を目指している。基本的には、ヒトでPOC※を取得する段階まで自社で開発を行い、その後は製薬企業と共同開発・販売ライセンス契約を締結し、開発の進捗によって得られるマイルストーン収益や上市後の販売ロイヤリティーを獲得することで収益成長を目指す戦略である。また、医療デバイスも大規模治験が必要となる場合には、共同開発・販売ライセンス契約を締結して進めることにしている。 ※POC（Proof of Concept）：基礎的な研究で想定した薬の効果が、実際にヒトへの投与試験で証明されること。 そのほか企業の競争力を維持するうえで重要となる知財戦略に注力しており、医療機器では31件の特許を取得し、125件が出願中である。医薬品に関しては53件の特許を取得し、39件が出願中となっている（2023年2月現在）。なお、連結従業員数は2022年12月末時点で7名で、管理部門のスタッフが中心になる。開発に関しては、眼科領域において著名な大学教授や医師などからアドバイザーとして助言を得ながら、プロジェクトごとに外部パートナーを活用して進めており、ライトアセットな経営体制を構築していることが特徴だ。 （執筆：フィスコ客員アナリスト　佐藤　譲） 《YI》