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*14:38JST ＭＤＮＴ Research Memo（8）：「慢性心不全治療」と「自家細胞培養軟骨「NeoCart（R）」」が大きく前進 ■事業活動の進捗と今後の取り組み 2. 再生医療等製品事業の進捗と今後の取り組み 再生医療等製品事業では、製品開発段階である、1)「慢性心不全治療を目的とした再生医療等製品の実用化」（九州大学との共同研究開発）、2)膝軟骨損傷に用いる自家細胞培養軟骨「NeoCart（R）」を推進している。研究開発段階では、3)「新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の予防を目的とした自家樹状細胞ワクチンの開発」（国立がん研究センターと共同研究）、4)「HSP105由来ペプチドに関連したがん免疫療法」（国立がん研究センターとの共同研究開発）、5)「糖鎖修飾改変Tリンパ球（2-DGリンパ球培養技術の応用」、6)「自己中和抗体産生に起因する病態に対する特異的B細胞除去」（京都府立医科大学との共同研究開発）、7)先制医療※における免疫細胞治療の有用性にかかる共同研究等の研究開発を進めている。これら7テーマのうち、メディネット<2370>は1)へ優先的に資源を集中している。それ以外の開発テーマについては、開発が一定程度進んだ段階で事業性評価をベースに優先的に取り組む方針である。テーマの取捨選択、国内外の企業で出口が見えている開発テーマのライセンスイン、または当該企業・研究機関との資本業務提携等といった動きが今後あるかどうかにも注目したいところである。 ※先制医療とは、病気の発生を未然に防ぐことを目的に、様々な背景因子等による予測・診断を踏まえ、症状や障害が起こる以前の段階から実施する医療のこと。 1) 「慢性心不全治療を目的とした再生医療等製品の実用化」（「α-GalCer/DC」の共同開発）の進捗 同社と九州大学は難治性疾患である拡張型心筋症における新たな治療法として、樹状細胞を担体としたαガラクトシルセラミド（α-GalCer/DC）を用いてナチュラルキラーT細胞を活性化させ慢性心筋炎症を制御する研究に取り組んでいる。 有効性及び安全性を確認する医師主導第IIb相臨床試験が九州大学にて、2022年5月に先行実施された。現在は、多施設共同試験（九州大学の他に4大学病院施設）を計画している。IIb試験は2024年3月までの予定であるが、多施設共同試験を実施すれば被験者数30症例は早期に集まる可能性が高く、治験期間を短縮できると見込んでいる。 本開発テーマは、同社の開発パイプラインの中で製造販売承認に最も近く、IIb試験終了後にPDMA（(独)医薬品医療機器総合機構）と相談しながら期限付き・条件付きで製造販売承認を得ることがベストシナリオと、同社は考えている。なお、IIb試験の概要については、「臨床研究実施計画・研究概要公開システム」で参照することができる。 2) 膝軟骨損傷に用いる自家細胞培養軟骨「NeoCart（R）」の進捗 日本における自家細胞培養軟骨「NeoCart（R）」の開発と販売を目的として、Ocugen間で締結していたライセンス契約は、米国Medavate Corp.への引き継ぎ（データも含め技術資産譲渡）は実現しなかった。Ocugenは米国での開発再開を目指し、FDA（米国食品医薬品局）と追加PhaseIII試験プロトコルについての協議を開始し、自家細胞培養軟骨「NeoCart（R）」による成人の膝軟骨の修復治療に関して、FDAよりRMAT※の指定を受けたと2022年5月末に発表した。今後、RMAT指定を受けることによって条件面で有利になるため、Ocugenは開発推進に向けて土壌が整ってきたと言える。 ※RMATは再生医療のうち、重篤な状態に対する治療で、予備的な臨床的エビデンスによりアンメット医療ニーズに寄与する可能性が示唆される品目が指定の対象。RMAT 指定品目は、優先審査と迅速承認の機会が与えられる。 FDAとは協議を継続し、Ocugenは追加PhaseIII試験プロトコル等に取り組むことでほぼ合意しており、現在は試験プロトコルをベースに米国での開発計画や治験製品製造体制の確立を推進している。Ocugenは米国での製造販売承認に必要なPhaseIII試験デザインについてFDAと合意したことを、2022年12月に発表した。Ocugenは、2023年後半または2024年前半に同臨床試験を開始する計画で、RMAT指定を受けた再生医療製品として、製造販売承認申請を目指している。日本における「NeoCart（R）」の開発・販売権を有している同社は、OcugenがFDAと合意したPhaseIII試験デザインの詳細を分析・検討したうえで、日本における自家細胞培養軟骨（開発番号「MDNT-01」の開発方針等を決定する。 (3) 「新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の予防を目的とした自家樹状細胞ワクチンの開発」 同社の樹状細胞はがん治療分野で独自に開発したものであるが、「自家樹状細胞ワクチン」はそのメカニズムを新型コロナウイルス向けに応用開発したものである。樹状細胞はがん治療分野では十数年前から実地医療現場で使用され、十分な安全性実績がある。しかし、「樹状細胞ワクチン」は患者自身の樹状細胞の成分採血をするため治療を行うまでに時間がかかる。そのため同社は、同ワクチンについて、重症化リスクのある高齢者・基礎疾患を有する人や医療従事者などウイルスに感染しやすい環境下の就業者が対象と考えている。ちなみに、「樹状細胞ワクチン」は米国AIVITA Biomedical, INC.等数社しか開発を行っていない極めて希少性の高いワクチンで、樹状細胞の活性化処理法に関する特許は同社が保有している。 現在、非臨床試験において、樹状細胞にパルスするペプチドの選定及び投与間隔、回数を決めるためにマウス免疫原性試験を実施している。臨床試験まではまだ時間がかかるようである。同社ではmRNAワクチンの普及状況を見極めながら、本プロジェクトの継続を含めて今後の方針を検討している。 （執筆：フィスコ客員アナリスト　清水啓司） 《SI》