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*15:42JST アンジェス Research Memo（2）：大阪大学発のバイオベンチャーで、遺伝子医薬に特化した開発を進める ■会社概要 1. 会社沿革 アンジェス<4563>は1999年に設立された大阪大学発のバイオベンチャーで、HGF遺伝子（肝細胞増殖因子）の投与による血管新生作用の研究成果を事業化することを目的に設立された。 HGF遺伝子治療用製品では、田辺三菱製薬(株)と2012年に米国市場、2015年に国内市場で末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を締結している。2019年3月に国内で慢性動脈閉塞症患者向けに条件及び期限付製造販売承認を取得し、同年9月から田辺三菱製薬を通じて販売を開始しているほか、米国にて2020年2月より後期第2相臨床試験を実施している。 その他のパイプラインでは、2018年より米国で椎間板性腰痛症を対象とした核酸医薬品であるNF-κBデコイオリゴDNAの後期第1相臨床試験を開始したほか、同年4月よりオーストラリアで高血圧症を対象としたDNAワクチンの第1相/前期第2相臨床試験を開始し、いずれも良好な結果が得られたことを発表している。また、2022年9月にスタンフォード大学と新型コロナウイルス感染症の変異株を対象としたDNAワクチン経鼻投与製剤の共同研究を行うことを発表した。 アライアンス戦略についても2018年以降積極的に展開している。2018年に共同開発契約を締結したカナダのVasomuneが、2020年12月から新型コロナウイルス感染症（COVID-19）治療薬候補品となる「AV-001」の臨床開発を進めているほか、2018年にマイクロバイオームの研究開発を行うイスラエルのMyBiotics Pharma Ltd.に出資した。また、2020年12月には先進のゲノム編集技術を開発する米国のEmendoを買収し、子会社化している。 なお、2021年4月には国内で希少遺伝性疾患検査を主目的とした衛生検査所ACRLを設立し、希少遺伝性疾患のオプショナルスクリーニング検査業務を同年7月より開始している。 2. 事業の特徴とビジネスモデル 同社の事業の特徴は、遺伝子の働きを活用した医薬品である遺伝子治療用製品、核酸医薬、そしてDNAワクチンを遺伝子医薬として定義し、社会的な使命であるとともに確実な需要が存在する「難治性疾患」や「有効な治療法がない疾患」を開発対象領域としていることにある。また、自社開発品以外にもこうした事業方針と合致する開発候補品を海外のベンチャーや大学などの研究機関から導入して、開発パイプラインの強化とリスク分散を図っている。 同社のビジネスモデルの主軸は、研究開発に特化し（製造は外部の専門機関に委託）、開発品についての共同開発や独占製造販売権許諾契約を大手製薬企業と締結することで、契約一時金や開発の進捗状況に応じたマイルストーン収入を獲得し、また、上市後の製品売上高に対して一定料率で発生するロイヤリティ収入を獲得するモデルとなる。 臨床試験の規模や期間は対象疾患等によって異なるが、第1相から第3相試験までおよそ3～7年程度かかると言われている。臨床試験の結果が良ければ規制当局に製造販売の承認申請を行い、おおむね1～2年の審査期間を経て問題がなければ承認・上市といった流れとなる。新薬開発の成功確率は低く、基礎研究段階に特定した候補品が新薬として発売される確率は、約3万分の1と言われている。このため、HGF遺伝子治療用製品が条件付き承認とは言え、上市までこぎつけたことはバイオベンチャーとして一定の成果が得られたものと評価される。 （執筆：フィスコ客員アナリスト　佐藤　譲） 《SI》